Patru copii diagnosticați cu unele dintre cele mai agresive și letale tumori cerebrale pediatrice sunt în viață la câțiva ani după ce au primit o imunoterapie experimentală bazată pe celule T, iar trei dintre ei nu mai prezintă deloc semne de boală.
Rezultatele provin din primul studiu clinic la om care a evaluat această strategie și au fost publicate în revista Nature Medicine, oferind speranțe pentru tratamentul unor cancere pentru care, în prezent, nu există terapii curative.
Studiul de fază I, coordonat de cercetători de la Children’s National Hospital din Washington, a inclus 33 de copii și tineri adulți diagnosticați fie cu gliom difuz intrinsec de trunchi cerebral (DIPG), fie cu alte tumori ale sistemului nervos central recidivate sau rezistente la tratamentele standard.
DIPG este una dintre cele mai agresive forme de cancer cerebral pediatric, cu o supraviețuire mediană de aproximativ un an de la diagnostic.
„Acest studiu reprezintă un pas important către dezvoltarea unor terapii cu celule T mai sigure și mai eficiente pentru copiii cu tumori cerebrale devastatoare. Chiar dacă obiectivul principal al acestui studiu timpuriu a fost evaluarea siguranței, am fost încurajați să observăm beneficii clinice de lungă durată la mai mulți pacienți care aveau foarte puține opțiuni terapeutice”, a declarat Catherine Bollard, vicepreședinte și director de cercetare la Children’s National Hospital și coautor principal al studiului, citată într-un comunicat al instituției.
Noua imunoterapie utilizează limfocitele T proprii ale pacientului, recoltate din sânge și stimulate în laborator pentru a recunoaște simultan trei proteine exprimate frecvent de tumorile cerebrale pediatrice: WT1, PRAME și Survivin. După multiplicare, celulele sunt reinfuzate intravenos, cu scopul de a identifica și distruge celulele canceroase, potrivit 360medical.ro.
Spre deosebire de multe alte imunoterapii dezvoltate pentru tumorile cerebrale, care necesită administrarea directă în creier sau în lichidul cefalorahidian, această terapie este administrată prin perfuzie intravenoasă. Cercetătorii au demonstrat că limfocitele T pot traversa barierele biologice și pot ajunge la tumora cerebrală, menținând în același timp un profil de siguranță favorabil.
Potrivit investigatorilor, abordarea multi-țintă încearcă să depășească una dintre principalele probleme ale tratamentelor oncologice moderne: heterogenitatea tumorală. Celulele canceroase pot pierde expresia unei anumite proteine pentru a evita atacul imun, însă este mult mai dificil să elimine simultan mai multe ținte terapeutice. Rezultatele cele mai spectaculoase au fost observate la patru copii care au supraviețuit ani după tratament, trei dintre aceștia neprezentând semne imagistice sau clinice de boală.
„Acești copii au ocazia să crească și să își continue viața, ceea ce este cu adevărat extraordinar”, a declarat Eugene (Gene) Hwang, șeful secției de Oncologie din cadrul Children’s National Hospital și coautor principal al studiului.
Pe lângă aceste cazuri remarcabile, cercetătorii au raportat și alte răspunsuri tumorale și perioade prelungite de control al bolii, suficiente pentru a justifica continuarea dezvoltării terapiei în studii clinice mai ample. Fiind un studiu clinic de fază I, obiectivul principal nu a fost demonstrarea eficacității, ci evaluarea siguranței și identificarea dozei optime.
Potrivit comunicatului Children’s National Hospital, cercetătorii au reușit să stabilească un proces fezabil de producere a terapiei personalizate cu celule T, doza maximă tolerată, profilul inițial de siguranță al tratamentului, precum și dovezi că limfocitele T administrate intravenos pot ajunge la tumora cerebrală și pot induce răspunsuri antitumorale, cu mai puține efecte adverse severe decât unele terapii celulare existente.
This site uses Titan Security to reduce spam. Learn how your comment data is processed .