Grupul farmaceutic francez Ipsen a anunţat miercuri că a obţinut o „autorizaţie condiţionată de introducere pe piaţă” în Uniunea Europeană pentru terapia sa Ojemda, utilizată pentru tratamentul unei forme rare de tumoare cerebrală la copii, informează AFP.
„Comisia Europeană a acordat o autorizaţie condiţionată de introducere pe piaţă pentru Ojemda (tovorafenib)”, tratament destinat pacienţilor cu vârsta de peste 6 luni, care suferă de un gliom pediatric cu evoluţie lentă, în recidivă sau în progresie în pofida altor tratamente, conform unui comunicat, potrivit agerpres.
Autorizaţia actuală este acordată pe baza unor date clinice promiţătoare, dar încă incomplete.
Laboratorul va trebui să demonstreze în mod definitiv beneficiul clinic al tovorafenib prin studii suplimentare.
Acest laborator a achiziţionat drepturile asupra tovorafenib în afara Statelor Unite în 2024, de la Day One Biopharmaceuticals.
„Prioritatea noastră este acum să garantăm accesul cât mai rapid posibil la acest tratament pentru copiii eligibili din toată Europa”, a declarat Ipsen, subliniind că „mai puţin de 10% din noile autorizaţii de medicamente din ultimii cinci ani au vizat boli pediatrice”.
În fiecare an, în Uniunea Europeană, peste 800 de copii sunt diagnosticaţi cu un gliom pediatric de grad scăzut, cu o mutaţie genetică (cea a genei BRAF).
Această tumoare cerebrală duce frecvent la deficienţe fizice şi neurologice severe, în special la pierderea vederii, tulburări de vorbire şi disfuncţii motorii, care pot afecta în mod semnificativ parcursul şcolar, autonomia şi calitatea vieţii pe termen lung, a explicat laboratorul.
Până în prezent, mulţi copii afectaţi erau nevoiţi să suporte operaţii complexe şi tratamente de chimioterapie şi radioterapie, notează AFP.
