Inovație în tratamentul colangitei sclerozante primare
Un nou medicament ar putea fi soluția farmaceutică alternativă la transplantul hepatic pentru pacienții cu colangită sclerozantă primară (PSC), o boală autoimună gravă ce afectează canalele biliare. Acesta se numește Irqirvo, având ca substanță activă elafibranor, și a fost recent aprobat de autoritățile europene pentru o afecțiune similară, colangita biliară primară (CBP).
Despre colangita sclerozantă primară
Colangita sclerozantă primară este o maladie cronică rară și progresivă ce poate conduce la insuficiență hepatică. În prezent, transplantul hepatic reprezintă singura terapie eficientă pentru formele avansate ale bolii. Totuși, medicamentul nou introdus ar putea aduce o soluție care să schimbe modul în care este tratată această afecțiune.
Mecanismele de acțiune ale medicamentului
Irqirvo acționează prin stimularea unor moleculae care reglează metabolismul acizilor grași și prin inhibarea sintezei acizilor biliari, procese esențiale în afectarea hepatică.
Studiul clinic efectuat
În cadrul unui studiu clinic de fază intermediară, realizat pe o durată de 12 săptămâni, au fost implicați 68 de pacienți cu PSC. Administrarea zilnică a medicamentului elafibranor în doze de 80 sau 120 mg a dus la reduceri semnificative ale enzimelor hepatice, observațiile fiind vizibile încă din prima lună de tratament. În plus, pacienții au raportat o îmbunătățire a fibrozei hepatice și a pruritului colestatic, un simptom frecvent și incomod al bolii.
Perspectivele tratamentului
Dr. Cynthia Levy, coordonatoarea studiului la University of Miami Miller School of Medicine, a afirmat: „PSC este o boală hepatică severă, iar transplantul reprezintă, în acest moment, singura opțiune realmente eficientă. Acest nou tratament aduce o rază de speranță pentru pacienți.”
Siguranța și efectele secundare
Deși procentul de reacții adverse a fost comparabil în toate grupurile de studiu, cercetătorii subliniază necesitatea realizării de studii clinice extinse pentru a valida eficacitatea pe termen lung și securitatea utilizării acestui tratament.
Detalii despre dezvoltarea medicamentului
Medicamentul a fost inițial dezvoltat de compania farmaceutică Genfit, iar în 2021 a fost achiziționat de Ipsen. Compania franceză plănuiește să prezinte rezultatele studiului la conferința European Association for the Study of the Liver, programată pentru perioada 7-10 mai, la Amsterdam.
